বিশ্বে, বাচ্চারা ব্যক্তিগতকৃত ক্রিস্পার জিন সম্পাদনা থেরাপি গ্রহণ করে

বিশ্বে, বাচ্চারা ব্যক্তিগতকৃত ক্রিস্পার জিন সম্পাদনা থেরাপি গ্রহণ করে

হেইডি লেডফোর্ড এবং প্রকৃতি ম্যাগাজিন

এই রোগের কারণগুলির নির্দিষ্ট মিউটেশনগুলি সংশোধন করার জন্য ডিজাইন করা একটি কাস্টমাইজড, সিআরআইএসপিআর থেরাপি প্রথম প্রাপ্ত হওয়ায়, একটি শিশু ছেলে যিনি একটি বিধ্বংসী জেনেটিক রোগে সমৃদ্ধ হন।

তাঁর বাবা -মা এই সপ্তাহে সাংবাদিকদের বলেছিলেন যে কেজে মুলডুন, এখন প্রায় দশ মাস বয়সী, এমন একটি মিউটেশন প্যাচ করার জন্য জিন সম্পাদনা চিকিত্সার তিনটি ডোজ পাওয়ার পরে ভাল অভিনয় করেছিলেন যা প্রোটিনগুলি প্রক্রিয়া করার জন্য তার শরীরের ক্ষমতাকে ক্ষতিগ্রস্থ করবে। তবে “নিরাময়” শব্দটি ব্যবহার করা খুব তাড়াতাড়ি, রেবেকা আহরেন্স-নিক্লাস পেনসিলভেনিয়ার ফিলাডেলফিয়ার চিলড্রেনস হাসপাতালের শিশু বিশেষজ্ঞ এবং মুলদুনের অন্যতম ডাক্তার। “এটি এখনও খুব প্রথম দিন,” তিনি বলেছিলেন। “আমরা জানি তাঁর কাছ থেকে আমাদের আরও কিছু শিখতে হবে।”

এটি অর্জনের জন্য, আন্তর্জাতিক শিল্প ও একাডেমিয়ার ক্লিনিশিয়ান এবং গবেষকদের একটি আন্তর্জাতিক দল মুলদুনের চিকিত্সার জন্য মাত্র ছয় মাসের মধ্যে প্রতিযোগিতা করেছিল, মার্কিন যুক্তরাষ্ট্রের সরকারী তহবিলকারী এবং নিয়ামকদের দ্বারা সমর্থিত। তবে এটি ওষুধের বিকাশ করে নিউ ইংল্যান্ড জার্নাল অফ মেডিসিন 15 মে মুলদুনের জেনেটিক সিকোয়েন্সের সুনির্দিষ্টতা এবং অন্য ব্যক্তির জন্য কখনও ব্যবহার করা যেতে পারে না, আহরেন্স-নিক্লাস বলেছিলেন।

সমর্থন বৈজ্ঞানিক সংবাদ

আপনি যদি এই নিবন্ধটি পছন্দ করেন তবে আমাদের পুরষ্কারপ্রাপ্ত সাংবাদিকতাকে সমর্থন করার বিষয়টি বিবেচনা করুন সাবস্ক্রিপশন। সাবস্ক্রিপশন কিনে, আপনি আজকের বিশ্ব সম্পর্কে আবিষ্কার এবং ধারণা সম্পর্কে প্রভাবশালী গল্পগুলির ভবিষ্যত নিশ্চিত করতে সহায়তা করতে পারেন।

গবেষকরা আশা করছেন এটি একটি উচ্চাভিলাষী দৃষ্টিভঙ্গি যা অন্যকে সিআরআইএসপিআরকে অতি-বিরল জেনেটিক রোগগুলির চিকিত্সার জন্য অনুপ্রাণিত করবে। “এটি এই সমস্ত জিন এবং সেল থেরাপির ভবিষ্যত সত্যই,” এই গবেষণায় জড়িত নন ভারতের বেঙ্গালুরুতে নারায়ণ নেথ্রালায়া চক্ষু হাসপাতালের জিন থেরাপি অধ্যয়নকারী আরকাসুভরা ঘোষ বলেছিলেন। “এটি সত্যিই উত্তেজনাপূর্ণ।”

প্রাথমিক পর্যায়ে রোগ

সিকেল সেল অ্যানিমিয়ার মতো সিআরআইএসপিআর-ভিত্তিক জেনেটিক অবস্থার উপর ভিত্তি করে কয়েক ডজন লোক চিকিত্সা পেয়েছে, তবে এই চিকিত্সাগুলি একই রোগের অনেক লোকের জন্য ডিজাইন করা হয়েছে, এটি কারণ এটি কারণেই মৌলিক রূপান্তরগুলি নির্বিশেষে। বিপরীতে, গবেষকরা মুলডুনের থেরাপির জন্য জিনোমে নির্দিষ্ট জেনেটিক সিকোয়েন্সগুলি তৈরি করেছেন।

মুলদুন দুটি মিউটেশন উত্তরাধিকার সূত্রে প্রাপ্ত, প্রতিটি পিতামাতার একটি রূপান্তর, যার অর্থ তিনি কাবামি ফসফফসফেট সিন্থেস 1 (সিপিএস -1) নামে একটি কী এনজাইমের স্বাভাবিক রূপ তৈরি করেননি। এটি যখন দেহ প্রোটিনগুলি ভেঙে দেয় তখন উত্পাদিত নাইট্রোজেনযুক্ত যৌগগুলির সাথে মোকাবিলা করার তার ক্ষমতাকে বাধা দেয়। ফলস্বরূপ, তার রক্তে প্রচুর পরিমাণে অ্যামোনিয়া থাকে, এটি একটি যৌগ যা মস্তিষ্কের জন্য বিশেষত বিষাক্ত।

সিপিএস -১ এর ঘাটতির জন্য সর্বোত্তম চিকিত্সা হ’ল লিভার ট্রান্সপ্ল্যান্টেশন, তবে মুলডুন যোগ্য হওয়ার আগে এটি বেশ কয়েক মাসের জন্য অবশ্যই যোগ্য হতে হবে। একই সময়ে, মস্তিষ্কের ক্ষতি বা মৃত্যুর ঝুঁকি প্রতিদিন বাড়ানো হয়: গুরুতর সিপিএস -১ এর ঘাটতিযুক্ত শিশুদের মধ্যে অর্ধেকই প্রতিস্থাপনের জন্য যথেষ্ট দীর্ঘকাল বেঁচে থাকে।

আহরেন্স-নিক্লাস তার পরিবারের জন্য আরও একটি বিকল্প প্রস্তাব দেওয়ার সিদ্ধান্ত নিয়েছে। তিনি এবং তার সহকর্মীরা বেসিক এডিটিং নামে একটি সিআরআইএসপিআর-ভিত্তিক প্রযুক্তি ব্যবহার করছেন, যা ডিএনএ সিকোয়েন্সগুলিতে লক্ষ্যযুক্ত একক চিঠির পরিবর্তনের অনুমতি দেয়। দলটি পৃথক নির্দিষ্ট মিউটেশনগুলি সংশোধন করার জন্য দ্রুত এবং নিরাপদে বেসিক সম্পাদনা থেরাপিগুলি তৈরি করার উপায়গুলি বিকাশ করছে। তিনি ভেবেছিলেন সম্ভবত এটি মানব পদ্ধতি চেষ্টা করার সময় এসেছে।

মুলদুনের পিতামাতার অনুমোদনের সাথে সাথে গবেষকরা বিপুল সংখ্যক সহযোগী নিয়োগ করেছিলেন। দলটি দ্রুত সেরা বেসিক সম্পাদনা পদ্ধতিগুলি স্ক্রিন করেছে এবং সেগুলি ইঁদুর এবং বানরগুলিতে পরীক্ষা করেছে। সংস্থাটি দক্ষতা এবং উপাদানগুলি দান করেছে। মার্কিন যুক্তরাষ্ট্রের খাদ্য ও ওষুধ প্রশাসন দ্রুত চিকিত্সার মূল্যায়ন ট্র্যাক করে।

দ্রুত স্থাপনা

মাত্র ছয় মাসে, মুলডুন তার প্রথম ডোজ পেয়েছিলেন – একটি “অসাধারণ” কৃতিত্ব, ইউনিভার্সিটি কলেজ লন্ডনের গ্রেট অর্মন্ড স্ট্রিট চিলড্রেনস হেলথ ইনস্টিটিউটের একজন শিশু বিশেষজ্ঞ ওয়াসিম কাসিম বলেছেন, যিনি ক্যান্সারের বিরুদ্ধে লড়াইয়ের জন্য ইঞ্জিনিয়ারদের প্রতিরোধক কোষগুলির বিরুদ্ধে লড়াইয়ের জন্য বেসিক সম্পাদক ব্যবহার করেছিলেন।

প্রাথমিক ডোজের পরে, মুলডুন নিরাপদে তার বয়স-নির্ধারিত প্রোটিনের গুণমানটি গ্রহণ করতে পারে, তবে এখনও অ্যামোনিয়া নিয়ন্ত্রণের জন্য ওষুধের প্রয়োজন। দ্বিতীয় দফার চিকিত্সার ক্ষেত্রে, গবেষকরা তাদের প্রয়োজনীয় ওষুধের পরিমাণ হ্রাস করতে সক্ষম হন, তবে সেগুলি গ্রহণের প্রয়োজনীয়তা দূর করতে পারেননি।

তার পর থেকে মুলডুন তৃতীয় এবং শেষ ডোজ পেয়েছে। আহরেন্স-নিক্লাস বলেছিলেন যে তাঁর চিকিত্সকরা সতর্কতার সাথে তাঁর ওষুধের ডোজ হ্রাস করছেন।

অতি-বিরল রোগের চিকিত্সার জন্য এই পদ্ধতির কীভাবে প্রসারিত করবেন তা স্পষ্ট নয়: শত শত লোকের চিকিত্সার জন্য ডিজাইন করা হলেও জিন থেরাপি এবং জিন সম্পাদনা থেরাপি ব্যয়বহুল। “এটি কোনও ভাল উত্তর নয়,” কাসিম বলেছিলেন।

বর্তমানে, প্রতিটি মাইলফলক মুলদুন পৌঁছেছে তার বাবা -মায়ের জন্য একটি ক্ষুদ্র অলৌকিক ঘটনা। এই সপ্তাহের শুরুতে, তার মা নিকোল তার ওয়ার্ডে গিয়ে নিজেকে খাঁজতে বসে থাকতে দেখলেন। “আমরা কখনই ভাবিনি যে এটি ঘটবে,” তিনি বলেছিলেন।

এই নিবন্ধটি অনুমতি নিয়ে পুনরুত্পাদন করা হয়েছে, প্রথম প্রকাশিত 15 মে, 2025।