ছেলের চতুর্থ মাসের সময়, গবেষকরা ক্লিনিকাল ট্রায়ালগুলির জন্য নিয়ন্ত্রক অনুমোদনের বিষয়ে আলোচনা করার জন্য খাদ্য ও ওষুধ প্রশাসনের সাথে বৈঠক করছেন, যা এই বিচারের একমাত্র অংশগ্রহণকারী। তারা চিকিত্সার ক্লিনিকাল, সুরক্ষা এবং নৈতিক দিকগুলি মেনে চলার জন্য ফিলাডেলফিয়ার শিশু হাসপাতালের ইনস্টিটিউশনাল রিভিউ বোর্ডের (আইআরবি) সাথেও কাজ করে। গবেষকরা তদারকি পদক্ষেপের অভূতপূর্ব গতিটিকে “বিকল্প পদ্ধতির মাধ্যমে” হিসাবে বর্ণনা করেছেন।
পঞ্চম মাসে তারা ইঁদুরগুলিতে বিষাক্তকরণ পরীক্ষা শুরু করে। ইঁদুরগুলিতে, পরীক্ষামূলক থেরাপি কেজে -র রূপান্তরটি সংশোধন করে, প্রাণী কোষগুলিতে সঠিক জিসি জুটির সাথে বেসিক জুটির ত্রুটি প্রতিস্থাপন করে। প্রথম ডোজ প্রাণীদের মধ্যে মোট লিভার সংশোধন হার 42% সরবরাহ করেছিল। কেজে -র ষষ্ঠ মাসের শুরুতে, গবেষকরা বানরগুলিতে একটি সুরক্ষা পরীক্ষায় ফলাফল পেয়েছিলেন: এমআরএনএ হিসাবে লিপিড ন্যানো পার্টিকেলস দ্বারা সরবরাহিত কাস্টম বেসিক এডিটিং থেরাপি বানরগুলিতে কোনও বিষাক্ত প্রভাব ফেলেনি।
ক্লিনিকাল-গ্রেড চিকিত্সার একটি ব্যাচ প্রস্তুত করা হয়েছে। মাস 7 এ, চিকিত্সার আরও পরীক্ষায় দেখা গেছে যে লক্ষ্যযুক্ত জেনেটিক পরিবর্তনগুলি থেকে নিম্ন স্তরের বিচ্ছিন্নতা গ্রহণযোগ্য ছিল। গবেষকরা কেজে’র “গবেষণা নতুন ড্রাগ” বা আইএনডি অনুমোদনের জন্য এফডিএ কাগজপত্র জমা দিয়েছেন। এফডিএ এক সপ্তাহের মধ্যে এটি অনুমোদন করেছে। এরপরে গবেষকরা তাদের প্রতিরোধ ব্যবস্থা জিন সম্পাদনা থেরাপিতে সাড়া না দেয় তা নিশ্চিত করার জন্য ইমিউনোসপ্রেসিভ কেজে গ্রহণ শুরু করে। তারপরে, যখন কেজে তখনও মাত্র 6 মাস বয়সী ছিল, তখন তার কাস্টম জিন সম্পাদনা থেরাপির প্রথম কম ডোজ।
“পরিবর্তনযোগ্য”
চিকিত্সার পরে, তিনি আরও প্রোটিন খাওয়া শুরু করতে সক্ষম হন, অন্যথায় এটি তার অ্যামোনিয়াকে আরও বাড়িয়ে তুলবে। তবে তিনি অ্যামোনিয়া কম রাখার জন্য ব্যবহৃত ওষুধগুলি থেকে দুধ ছাড়তে বাধা দিতে পারবেন না (নাইট্রোজেন স্ক্যাভেঞ্জিং ড্রাগ)। প্রথম ডোজের পরে কোনও সুরক্ষার সমস্যা দেখা যায়নি, এবং কেজে তখন থেকে জিন থেরাপির আরও দুটি ডোজ পেয়েছে এবং এখন নাইট্রোজেন স্ক্যাভেঞ্জিং ড্রাগগুলি হ্রাস করছে। তার ডায়েটে আরও প্রোটিন রয়েছে, তিনি 9 থেকে বেড়েছেনথ ওজন 35 হয়থ বা 40থ পার্সেন্টাইল। তিনি এখন প্রায় সাড়ে 9 মাস কেটে গেছেন এবং তার ডাক্তার তাকে প্রথমবারের মতো হাসপাতাল থেকে বাড়িতে নিয়ে যাওয়ার প্রস্তুতি নিচ্ছেন। যদিও তাকে নিবিড়ভাবে পর্যবেক্ষণ করতে হবে এবং এখনও লিভার ট্রান্সপ্ল্যান্টের প্রয়োজন হতে পারে, তবে তার পরিবার এবং চিকিত্সকরা এখনও পর্যন্ত উন্নতি উদযাপন করছেন।
