সিআরআইএসপিআর প্রথম ব্যক্তিগতকৃত জিন সম্পাদনা থেরাপির সাথে তার প্রতিশ্রুতি সরবরাহ করে

২০১২ সালে যখন সিআরআইএসপিআরকে প্রথম জিন সম্পাদনা সরঞ্জাম হিসাবে পরিচয় করিয়ে দেওয়া হয়েছিল, তখন পৃথিবী তার সমস্ত সম্ভাবনা নিয়ে বিস্মিত হয়েছিল – অবশেষে এটি ২০২০ সালে রসায়নে নোবেল পুরষ্কার জিতেছে। এখন বছরের পর বছর প্রযুক্তিগত এবং চলমান ক্লিনিকাল ট্রায়ালগুলির পরে, জিন সম্পাদনা ব্যক্তিগতকৃত ওষুধে একটি গুরুত্বপূর্ণ লিপ তৈরি করেছে।

পেনসিলভেনিয়ার পেরেলম্যান মেডিকেল স্কুলের অনুবাদমূলক স্টাডিজের অধ্যাপক কিরণ মুসুনুরু হিসাবে বলেছেন মিডিয়া রিপোর্ট“আমরা কয়েক দশক ধরে শুনেছি জিন থেরাপির আশা সত্য হয়ে উঠছে এবং এটি আমাদের ওষুধ গ্রহণের উপায়টিকে পুরোপুরি পরিবর্তন করবে।”

মুসুনুরু এবং ফিলাডেলফিয়া এবং পেন মেডিসিনের চিলড্রেন হাসপাতালের দলগুলি বিরল বিপাকীয় ব্যাধিগুলির সাথে ব্যক্তিগতকৃত সিআরআইএসপিআর থেরাপি ব্যবহার করে একটি শিশু ছেলেকে সফলভাবে চিকিত্সা করেছিল। তাদের পরিস্থিতি অধ্যয়নপ্রকাশিত নিউ ইংল্যান্ড জার্নাল অফ মেডিসিনবিরল রোগের জন্য সুনির্দিষ্ট জিন সম্পাদনার শক্তিশালী সম্ভাবনা প্রদর্শন করে।

বিরল রোগে আক্রান্ত শিশুরা

হাস্যকরভাবে, বিরল জেনেটিক রোগগুলি শোনার মতো বিরল নয়। মার্কিন যুক্তরাষ্ট্রে, প্রায় 10 জনের মধ্যে একজন বিরল রোগে ভুগছেন। কী তাদের “বিরল” করে তোলে তা হ’ল প্রতিটি পৃথক শর্ত সাধারণত প্রভাবিত করে 2 হাজারেরও কম লোকগবেষণা এবং চিকিত্সার বিকাশকে অবিশ্বাস্যভাবে চ্যালেঞ্জিং করা।

ক্ষতিগ্রস্থ ব্যক্তিদের মধ্যে একজন হলেন কেজে। তিনি সিপিএস 1 এর ঘাটতি নিয়ে জন্মগ্রহণ করেছিলেন, যা ইউরিয়া সঞ্চালন ব্যাধিটির অ্যামোনিয়া অপসারণের জন্য প্রয়োজনীয়তার অভাবের কারণে ঘটে – প্রোটিন বিপাকের একটি বিষাক্ত উপজাত। যেহেতু রোগীর বয়স্ক না হওয়া পর্যন্ত লিভার ট্রান্সপ্ল্যান্টেশন সম্ভব হয় না, তাই শৈশবকালীন শৈশবে শর্তটি 50% মৃত্যুর হার বহন করে।

ভাগ্যক্রমে, জেনেটিক বিপাকীয় রোগের বর্ডার প্রোগ্রামের (জিটিএমডি) জিন থেরাপি থেরাপির পরিচালক মুসুনুরু এবং রেবেকা আহরেন্স-নিক্লাস বহু বছর ধরে এই ধরণের রোগ নিয়ে অধ্যয়ন করছেন এবং নির্ণয়ের পরপরই কেজে’র পরিবারের সাথে যোগাযোগ করেছেন।

“আমরা মনে করি আমাদের বাচ্চাদের সহায়তা করা আমাদের দায়িত্ব, সুতরাং যখন চিকিত্সকরা তাদের ধারণাগুলি নিয়ে আমাদের কাছে আসে, তখন তাদের প্রতি আমাদের আস্থা তাদের কেবল কেজে, তবে অন্যান্য পরিবারকে সহায়তা করে না,” তাঁর মা নিকোল মুলদুন এক প্রেস বিজ্ঞপ্তিতে বলেছিলেন।

আরও পড়ুন: বিপাক কেন অনন্য এবং কেন এগুলি আপনার স্বাস্থ্যের জন্য গুরুত্বপূর্ণ

সিআরআইএসপিআর – কাঁচির ডিএনএ

মাত্র ছয় মাসে গবেষকরা ব্যক্তিগতকৃত চিকিত্সা বিকাশ করেছিলেন। 2025 সালের ফেব্রুয়ারিতে, কেজে তার প্রথম আধান পেয়েছিল – লিভারে সিআরআইএসপিআর উপাদান সরবরাহ করতে লিপিড ন্যানো পার্টিকেল ব্যবহার করে।

ক্রিস্প (সংক্ষিপ্তসার ক্লাস্টারে সংক্ষিপ্ত বিরতি সহ শর্ট শঙ্কু পুনরাবৃত্তি করুন) চতুর আণবিক কাঁচি এক জোড়া মত। কেজে -র ক্ষেত্রে, এটি ভুল জিনটি সন্ধান করতে এবং ত্রুটিটি ঠিক করার জন্য কাস্টম তৈরি করা হয়েছিল – ঠিক যেমন তার ডিএনএতে টাইপো সংশোধন করার মতো।

একাধিক ডোজ পাওয়ার পরে, কেজে উল্লেখযোগ্য উন্নতি দেখিয়েছে। এখন তিনি অ্যামোনিয়ার ঝুঁকি ছাড়াই আরও প্রোটিন খেতে এবং প্রতিদিনের শৈশব অসুস্থতা থেকে পুনরুদ্ধার করতে সক্ষম হন যা একবার তার জীবনকে হুমকির মুখে ফেলেছিল। আরও ভাল, চিকিত্সার উপর তার কোনও গুরুতর পার্শ্ব প্রতিক্রিয়া নেই।

“যদিও আমাদের সারাজীবন কেজে সাবধানতার সাথে পর্যবেক্ষণ করা দরকার, আমাদের প্রাথমিক আবিষ্কারটি খুব আশাব্যঞ্জক।”

আরও রোগীদের জন্য সাফল্য প্রসারিত করুন

এই যুগান্তকারী কয়েক বছর বেসিক গবেষণা এবং সহযোগিতার উপর ভিত্তি করে। কেজে এবং তার পরিবারের জন্য, ছোট ছেলের আপাতদৃষ্টিতে অন্তহীন হাসপাতালের থাকার ব্যবস্থা এখন শেষ হচ্ছে।

তার বাবা কাইল মুলডুন এক বিবৃতিতে বলেছেন, “আমরা শেষ পর্যন্ত বাড়িতে একসাথে থাকতে পেরে খুব খুশি যাতে কেজে তার ভাইবোনদের সাথে থাকতে পারে এবং আমরা অবশেষে গভীর নিঃশ্বাস নিতে পারি।”

“গবেষক এবং চিকিত্সকদের মধ্যে জিন সম্পাদনা এবং সহযোগিতায় বছরের পর বছরগুলি এই মুহূর্তটি সম্ভব করেছে এবং কেজে কেবল একজন রোগী হলেও আমরা আশা করি যে তিনি একটি আনুমানিক পদ্ধতি থেকে পৃথক রোগীর চাহিদা পূরণের বিভিন্ন পদ্ধতির মধ্যে প্রথম।”

কেসটি একটি প্রতিশ্রুতিবদ্ধ পথের প্রস্তাব দেয় – জিন সম্পাদনা এখন অন্য কোনও চিকিত্সার বিকল্প নেই এমন রোগীদের জন্য তার উজ্জ্বল প্রতিশ্রুতি প্রদান করতে পারে।

এই নিবন্ধটি চিকিত্সার পরামর্শ সরবরাহ করে না এবং কেবল তথ্যের জন্য ব্যবহার করা উচিত।

আরও পড়ুন: সিআরআইএসপিআর টার্গেট টিউমারগুলির 50% অপসারণ করে

নিবন্ধ উত্স

আমাদের লেখকরা হলেন ডিসকভারম্যাগাজাইন ডটকম আমাদের নিবন্ধগুলির জন্য পিয়ার-পর্যালোচিত গবেষণা এবং উচ্চ-মানের উত্সগুলি, পাশাপাশি আমাদের সম্পাদকীয় পর্যালোচনা বৈজ্ঞানিক নির্ভুলতা এবং সম্পাদনা মানগুলি ব্যবহার করুন। এই নিবন্ধে ব্যবহৃত নিম্নলিখিত সংস্থানগুলি পর্যালোচনা করুন:

জেনি তিনটি দেশের ল্যাবগুলিতে বায়োমেডিকাল গবেষণা সহকারী হিসাবে কাজ করেছেন, জটিল বৈজ্ঞানিক ধারণাগুলি অনুবাদ করতে বিশেষীকরণ করেছেন – মেডিকেল ব্রেকথ্রু এবং ফার্মাকোলজিকাল আবিষ্কার থেকে শুরু করে সর্বশেষ পুষ্টি ধারণাগুলি – আকর্ষণীয়, অ্যাক্সেসযোগ্য সামগ্রী পর্যন্ত। তার আগ্রহগুলি মানব বিবর্তন, মনোবিজ্ঞান এবং কৌতুকপূর্ণ প্রাণীর গল্পের মতো বিষয়গুলিতে প্রসারিত। যখন তিনি কোনও জনপ্রিয় বিজ্ঞানের বইতে নিমগ্ন নন, আপনি লংবোর্ডে ভ্যানকুভার দ্বীপের চারপাশে তার ক্যাচিং তরঙ্গ বা ক্রুজ দেখতে পাবেন।